Così Marika Pane, direttore del Centro clinico pediatrico Nemo del Policlinico Gemelli di Roma e professore associato in Neuropsichiatria infantile Università Cattolica, a margine dell’evento “At2 Advanced talks on Advanced therapies – retreAT: tracciare la strada delle terapie avanzate in Italia”, che si è tenuto oggi all’Auditorium Ara Pacis di Roma, iniziativa realizzata con il patrocinio di Fondazione Telethon e con il contributo non condizionante di Bristol-Myers Squibb, Csl Behring, Miltenyi Biotec, Novartis, Orchard Therapeutics, Pfizer, Ptc Therapeutics, Sanofi e Vertex.
“Il percorso del farmaco della terapia avanzata, della terapia genica – ancora Pane – è un iter farraginoso, sin dalla fase preclinica. Per cui, nel momento in cui arriva al paziente, sicuramente la strada è stata lunga e importante. Ma altrettanto importante, quando il farmaco è in ospedale a disposizione del malato, è dover fare i conti con le aspettative di pazienti e familiari. Io mi occupo di malattie rare e ultra-rare, i miei pazienti sono soprattutto bambini. Con i genitori di questi piccoli pazienti io e i mei colleghi dobbiamo essere seri e onesti perché non sempre le terapie geniche sono la vera e propria cura, ma sicuramente grazie a queste terapie contribuiamo a migliorare la qualità di vita”, chiosa.
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